博騰生物CGT藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報成都站沙龍順利舉辦

　　2023年8月2日，基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)生產(chǎn)及注冊申報一體化服務(wù)全國巡講沙龍-成都站成功舉辦。本次沙龍由博騰生物聯(lián)合戰(zhàn)略合作伙伴賽賦醫(yī)藥、三卿生物、軍科正源、昆拓主辦，匯聚眾多CGT行業(yè)專家，圍繞當(dāng)前基因與細(xì)胞治療藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報過程中所遇到的問題及挑戰(zhàn)展開了熱烈的討論，共同為CGT行業(yè)發(fā)展貢獻(xiàn)力量。

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　　博騰生物營銷部副總經(jīng)理閻宇代表主辦方向所有參會者表示了熱烈的歡迎，衷心希望此次沙龍能夠促進(jìn)CGT創(chuàng)新藥企和行業(yè)專家們之間的交流，共同探討CGT產(chǎn)業(yè)備受關(guān)注的話題，協(xié)力解決藥物研發(fā)、生產(chǎn)及注冊申報中遇到的問題。博騰生物專注基因與細(xì)胞治療CDMO服務(wù)，覆蓋質(zhì)粒、細(xì)胞治療、基因治療、溶瘤病毒、核酸治療及活菌療法等。除了發(fā)揮端到端的平臺優(yōu)勢，我們也致力于整合優(yōu)質(zhì)資源，在為客戶提供便捷高效、更有價值服務(wù)的同時，促進(jìn)基因與細(xì)胞治療產(chǎn)業(yè)鏈上下游協(xié)同發(fā)展。

　　國科賽賦(深圳)總經(jīng)理韋娜以"細(xì)胞制劑IIT與IND雙軌制融合下的臨床前研究"為主題，針對細(xì)胞產(chǎn)品雙軌制申報(IIT與IND)模式下，臨床前研究的關(guān)鍵點(diǎn)、研究策略進(jìn)行介紹。她分享了研究者發(fā)起的臨床研究(IIT)的發(fā)展情況，美國、歐盟及中國IIT研究及監(jiān)管現(xiàn)狀;針對細(xì)胞制劑，從IIT備案、IND申請兩方面進(jìn)行了對比，并針對兩個申報模式下，細(xì)胞制劑如何進(jìn)行臨床前研究以及真實(shí)的研究案例進(jìn)行分享。

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　　博騰生物細(xì)胞治療工藝開發(fā)副總經(jīng)理胡迪超博士以"細(xì)胞治療藥物的進(jìn)展以及CMC挑戰(zhàn)"為主題，他指出90%以上的腫瘤為實(shí)體瘤，實(shí)體瘤治療仍存在CAR-T細(xì)胞歸巢、腫瘤微環(huán)境等問題，而血液瘤治療也存在復(fù)發(fā)等問題，因此仍需要基礎(chǔ)科學(xué)的不斷發(fā)展和理解、細(xì)胞藥物臨床經(jīng)驗(yàn)的不斷積累和總結(jié)以及對靶點(diǎn)和CAR序列進(jìn)行不斷優(yōu)化和設(shè)計(jì)。此外，細(xì)胞治療藥物與其它治療手段聯(lián)用或細(xì)胞治療藥物聯(lián)用很可能是未來治療實(shí)體瘤的重要手段。細(xì)胞治療藥物的開發(fā)要秉承"以終為始"、"質(zhì)量源于設(shè)計(jì)"以及"產(chǎn)品"的思維，每一步都需按照藥物的基本屬性開展。細(xì)胞治療藥物的種類和細(xì)分方向繁多，技術(shù)路線非常多樣化和個性化，這對于CMC的開展造成非常大的挑戰(zhàn)。此外，細(xì)胞治療藥物的研發(fā)成本和生產(chǎn)成本也是制約行業(yè)發(fā)展的瓶頸，隨著工藝技術(shù)的不斷發(fā)展以及供應(yīng)鏈的不斷完善和體量增大，未來細(xì)胞治療藥物的成本將大幅降低。藥物的開發(fā)是一種高投入、長周期的行業(yè)，只有通過資源共享、分工合作才能大幅降低研發(fā)成本的投入和加快項(xiàng)目推進(jìn)。

　　三卿生物聯(lián)合創(chuàng)始人李丹以"細(xì)胞治療藥物IND注冊申報與資料準(zhǔn)備要點(diǎn)"為主題，她指出細(xì)胞和基因治療藥物注冊申報過程中，藥學(xué)、非臨床、臨床等不同模塊的合規(guī)性和關(guān)鍵問題是大家較為關(guān)注的焦點(diǎn)。報告對細(xì)胞治療藥物IND注冊申報及資料準(zhǔn)備過程的關(guān)鍵問題和要點(diǎn)進(jìn)行了匯總和詳細(xì)介紹：結(jié)合當(dāng)前法律、法規(guī)、規(guī)章、標(biāo)準(zhǔn)、規(guī)范、相關(guān)指導(dǎo)原則的要求以及相關(guān)項(xiàng)目申報經(jīng)驗(yàn)，對不同細(xì)胞治療產(chǎn)品(以CAR-T、干細(xì)胞為例)立項(xiàng)、早期研發(fā)、藥學(xué)研究、非臨床研究、臨床設(shè)計(jì)、臨床試驗(yàn)申請、臨床研究、上市申請等不同階段的關(guān)注點(diǎn)進(jìn)行了介紹;對pre-IND及IND申請時的資料要求、關(guān)注點(diǎn)及常見問題進(jìn)行了講解，分享了在進(jìn)行GCT治療藥物IND申報過程中遇到的問題和相關(guān)經(jīng)驗(yàn)，以期對各位同仁在藥物開發(fā)過程中有所啟發(fā)及幫助。

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　　軍科正源首席科學(xué)官董立厚博士以"基于AAV載體基因治療藥物臨床評價策略探討"為主題，他表示不同于傳統(tǒng)的大小分子藥物，rAAV載體介導(dǎo)的基因治療藥物具有自身的結(jié)構(gòu)和功能特點(diǎn)，其臨床評價策略也更具特殊性和復(fù)雜性，需要綜合考慮風(fēng)險獲益，采取具體問題具體分析的基本原則，開展臨床試驗(yàn)評價。其中生物分析涉及分子、細(xì)胞、免疫學(xué)等多平臺生物分析技術(shù)，軍科正源建立了包括基因、分子、細(xì)胞等多個水平的生物分析方法對臨床生物樣本中的某rAAV載體藥物的生物分布和載體脫落、生物標(biāo)志物及免疫原性等指標(biāo)進(jìn)行生物分析，為該藥物臨床有效性及安全性評價提供堅(jiān)實(shí)的數(shù)據(jù)支持。

　　昆拓高級項(xiàng)目經(jīng)理張黔以"標(biāo)準(zhǔn)化臨床試驗(yàn)運(yùn)營管理助力精準(zhǔn)治療研發(fā)"為主題，她指出標(biāo)準(zhǔn)化臨床試驗(yàn)運(yùn)營管理不是刻板的規(guī)則和要求，是統(tǒng)一標(biāo)準(zhǔn)加上靈活的配置實(shí)現(xiàn)質(zhì)量穩(wěn)定和風(fēng)險可控。標(biāo)準(zhǔn)化臨床試驗(yàn)運(yùn)營管理不僅可以助力細(xì)胞治療的臨床開發(fā)，也可以為細(xì)胞治療上市后的使用提供操作方案。昆拓通過豐富的細(xì)胞治療臨床開發(fā)經(jīng)驗(yàn)和更全面的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)總結(jié)和整理細(xì)胞治療的標(biāo)準(zhǔn)化臨床試驗(yàn)運(yùn)營管理更好地助力細(xì)胞治療臨床開發(fā)。

　　博騰生物分析高級經(jīng)理孫文華博士以"基因與細(xì)胞治療藥物的質(zhì)控要點(diǎn)與方法開發(fā)"為主題，她指出基因治療藥物包括重組病毒類，核酸類和細(xì)胞治療類等多種類型，與傳統(tǒng)藥物相比，基因治療藥物更加多樣化，工藝也更加復(fù)雜，因此，亟需開發(fā)適當(dāng)?shù)姆治龇椒ㄟM(jìn)行有效的質(zhì)控分析。報告結(jié)合相關(guān)法規(guī)及指導(dǎo)原則，以AAV，mRNA和Car-T細(xì)胞為例，展示了三種產(chǎn)品的質(zhì)量控制策略和相關(guān)檢測案例。對于三種產(chǎn)品的一些關(guān)鍵質(zhì)量屬性，博騰生物平臺開發(fā)了多種分析方法，進(jìn)行正交對比分析，從多個維度去表征產(chǎn)品的質(zhì)控要點(diǎn)，更好的助力工藝開發(fā)過程和產(chǎn)品穩(wěn)定性研究。博騰生物已經(jīng)全面建成CGT分析檢測平臺，針對質(zhì)粒，LV，AAV，細(xì)胞，mRNA和活菌類產(chǎn)品開發(fā)了300+的分析方法，并且在持續(xù)開發(fā)更加靈敏，準(zhǔn)確，和穩(wěn)定的分析方法，滿足客戶的不同項(xiàng)目中工藝開發(fā)，放行和穩(wěn)定性研究中的檢測需求。

（責(zé)任編輯：華康）