美國(guó)FDA批準(zhǔn)LEQEMBI®（lecanemab-irmb）用于治療阿爾茨海默病

　　這是首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的治療方法，證明其可以降低成人阿爾茨海默病患者的疾病進(jìn)展的速度，并延緩認(rèn)知和功能衰退。

　　美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助服務(wù)中心(CMS)宣布擴(kuò)大LEQEMBI的醫(yī)療保險(xiǎn)范圍。

　　2023年7月6日--衛(wèi)材株式會(huì)社和渤健公司今天宣布，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)批準(zhǔn)LEQEMBI®(lecanemab-irmb)100 mg/mL注射液的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)(sBLA)，使LEQEMBI成為首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的治療方法，證明其可以降低成人阿爾茨海默病(AD)患者的疾病進(jìn)展速度，延緩認(rèn)知和功能衰退。在美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)受益人的患者群體中，LEQEMBI證明了對(duì)認(rèn)知和功能衰退具有臨床意義的延緩，該人群包括多個(gè)種族和民族，有常見(jiàn)合并癥的患者，合并藥物治療的患者，以及AD源性輕度認(rèn)知障礙(MCI)或輕度AD患者。LEQEMBI的治療應(yīng)該用于輕度認(rèn)知障礙或輕度癡呆階段的患者(統(tǒng)稱為早期AD)是在臨床試驗(yàn)中開(kāi)始治療的人群。

　　LEQEMBI的傳統(tǒng)批準(zhǔn)是基于衛(wèi)材的大型全球Clarity AD臨床試驗(yàn)的III期數(shù)據(jù)。在該試驗(yàn)中，LEQEMBI達(dá)到了其主要終點(diǎn)和所有關(guān)鍵次要終點(diǎn)的統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的結(jié)果，并證實(shí)了LEQEMBI的臨床獲益。主要終點(diǎn)是全球認(rèn)知和功能量表，即臨床癡呆癥評(píng)分總表(CDR-SB)。與安慰劑相比，LEQEMBI治療在18個(gè)月時(shí)減少了CDR-SB的臨床下降27%。此外，由AD看護(hù)者評(píng)估的次要終點(diǎn)阿爾茨海默病協(xié)作研究組-輕度認(rèn)知障礙-日常生活能力量表評(píng)分(ADCS MCI-ADL)顯示出37%的顯著統(tǒng)計(jì)學(xué)獲益。這衡量的是患者獨(dú)立運(yùn)作的能力，包括能夠穿衣、喂食和參與社區(qū)活動(dòng)。Clarity AD研究的全部結(jié)果在2022年阿爾茨海默病臨床試驗(yàn)(CTAD)會(huì)議上公布，并同時(shí)發(fā)表在2022年11月29日的同行評(píng)審醫(yī)學(xué)雜志《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上。

　　重要的是，在FDA對(duì)LEQEMBI的傳統(tǒng)批準(zhǔn)之后，CMS確認(rèn)LEQEMBI的覆蓋面將擴(kuò)大，并發(fā)布了有關(guān)注冊(cè)表方面的更多細(xì)節(jié)，包括易于使用的數(shù)據(jù)提交流程�，F(xiàn)在，由CMS推動(dòng)的注冊(cè)表可供醫(yī)護(hù)人員向CMS提交所需的患者數(shù)據(jù)。衛(wèi)材很高興醫(yī)療保險(xiǎn)將為合適的患者支付這一重要療法，這將促進(jìn)美國(guó)更多的醫(yī)療機(jī)構(gòu)來(lái)報(bào)銷和使用LEQEMBI。

　　衛(wèi)材CEO內(nèi)藤晴夫表示：“今天，F(xiàn)DA在傳統(tǒng)的審批途徑下批準(zhǔn)了LEQEMBI，使LEQEMBI成為首個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)的抗淀粉樣變的阿爾茨海默病治療藥物，證明其可以降低早期和輕度癡呆階段的疾病進(jìn)展速度和延緩疾病認(rèn)知障礙進(jìn)展。作為一家基于hhc(human health care，關(guān)心人類健康)理念、以研發(fā)為重點(diǎn)的公司，我們很自豪，衛(wèi)材在過(guò)去40年里，AD研究結(jié)果得到了認(rèn)可，并提供給疾病患者。阿爾茨海默病是一種漸進(jìn)的、致命的疾病，不僅對(duì)患者有很大影響，而且對(duì)他們的親人、看護(hù)者和社會(huì)也有影響。我們繼續(xù)努力為患者創(chuàng)造廣泛而簡(jiǎn)單的LEQEMBI使用權(quán)，并支持在疾病的早期階段進(jìn)行診斷和治療。衛(wèi)材將勤奮工作，向醫(yī)生傳播安全和適當(dāng)?shù)厥褂肔EQEMBI的知識(shí)，使其對(duì)早期AD患者及其家屬的利益最大化。”

　　渤健總裁兼CEO Christopher A. Viehbacher表示，“今天標(biāo)志著阿爾茨海默病的治療取得了突破性進(jìn)展，我們很自豪能夠站在前列，為這種以前被認(rèn)為無(wú)法治療的疾病開(kāi)創(chuàng)一個(gè)新的進(jìn)展時(shí)代。我們要向那些為尋找這種無(wú)解疾病的治療方法而不懈努力的人表示衷心的感謝，沒(méi)有他們就不可能取得這一進(jìn)展。我們?cè)谇斑M(jìn)的道路上與衛(wèi)材公司一起工作，目標(biāo)是使符合條件的患者盡快可以使用LEQEMBI。”

　　LEQEMBI是一種人源化免疫球蛋白γ1(IgG1)單克隆抗體，針對(duì)聚集的可溶性(原纖維*)和不可溶性形式的β淀粉樣蛋白(Aβ)。重要的是，LEQEMBI針對(duì)并清除持續(xù)積累的最具神經(jīng)毒性的Aβ形式，并清除現(xiàn)有斑塊，以治療這種漸進(jìn)的慢性疾病。2023年6月，美國(guó)FDA周圍和中樞神經(jīng)系統(tǒng)藥物(PCNS)咨詢委員會(huì)全票通過(guò)，衛(wèi)材的Clarity AD臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)證實(shí)了LEQEMBI對(duì)治療AD的臨床獲益。委員會(huì)成員還確認(rèn)了LEQEMBI的整體風(fēng)險(xiǎn)-獲益。2023年1月6日，LEQEMBI在加速審批途徑下獲得FDA批準(zhǔn)。

　　衛(wèi)材已經(jīng)開(kāi)發(fā)并部署Understanding ARIA™，這是一個(gè)多方面的教育計(jì)劃，旨在進(jìn)一步促進(jìn)AD醫(yī)療界對(duì)淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常(ARIA)的實(shí)際管理和監(jiān)測(cè)的理解。通過(guò)與醫(yī)學(xué)影像領(lǐng)域的專家以及主要的專業(yè)協(xié)會(huì)合作，Understanding ARIA™提供的資源和計(jì)劃，包括同行教育、個(gè)人和團(tuán)體教育課程以及歷史案例研究的主題專家評(píng)估等內(nèi)容。

　　衛(wèi)材致力于確保合適的患者能夠獲得LEQEMBI，并建立了一個(gè)患者援助計(jì)劃，為符合經(jīng)濟(jì)需求和其他計(jì)劃標(biāo)準(zhǔn)的無(wú)保險(xiǎn)和保險(xiǎn)不足的患者(包括醫(yī)療保險(xiǎn)受益人)免費(fèi)提供LEQEMBI。此外，衛(wèi)材還通過(guò)LEQEMBI患者領(lǐng)航員項(xiàng)目提供患者支持，以改善獲取途徑，他們將提供有關(guān)獲取LEQEMBI的信息，幫助患者及其家屬了解他們的保險(xiǎn)范圍和選擇，并為符合條件的患者確定財(cái)務(wù)支持計(jì)劃。

　　LEQEMBI的全球開(kāi)發(fā)和監(jiān)管提交由衛(wèi)材主導(dǎo)，而產(chǎn)品則由衛(wèi)材和渤健共同商業(yè)化和推廣。其中，衛(wèi)材擁有最終決策權(quán)。

（責(zé)任編輯：華康）