圣方醫(yī)藥研發(fā)助力完成海南海藥氟非尼酮膠囊Ⅱ期臨床試驗(yàn)期中分析DMC工作

　　近日，海南海藥與中南大學(xué)聯(lián)合發(fā)起的一項(xiàng)以富馬酸丙酚替諾福韋片作為基礎(chǔ)治療，評(píng)估不同劑量的氟非尼酮膠囊治療慢性乙型病毒性肝炎肝纖維化的II期臨床試驗(yàn)，順利完成了期中分析工作。據(jù)數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)(DMC)建議表明：期中分析結(jié)果已達(dá)到方案預(yù)設(shè)的主要研究終點(diǎn)，可提前終止該II期臨床試驗(yàn)的受試者入組，并考慮開展后續(xù)的Ⅲ期臨床試驗(yàn)。圣方醫(yī)藥研發(fā)的獨(dú)立統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)在此項(xiàng)目中，協(xié)助組建了DMC并圓滿召開了期中分析會(huì)議。最終海南海藥采納了DMC建議，極大的縮短了該藥品的研發(fā)周期。

　　氟非尼酮在肝纖維領(lǐng)域中的作用愈加突出

　　肝纖維化是慢性肝臟疾病向肝硬化發(fā)展的共同通路和主要病理基礎(chǔ)，已成為全球普遍關(guān)注的衛(wèi)生健康問題，其高發(fā)病率、嚴(yán)重危害性及不佳的預(yù)后狀況令人堪憂。據(jù)悉，我國每年因HBV導(dǎo)致的肝硬化和肝癌死亡約30余萬例，新發(fā)乙型肝炎病例約50-100萬例。然而，目前醫(yī)學(xué)界主要通過治療引起肝損傷的基礎(chǔ)疾病來緩解及防治肝纖維化，尚無公認(rèn)有效的抗肝纖維化的藥物。

　　氟非尼酮作為一種新型抗纖維化小分子化合物，在肝、腎及肺纖維化的相關(guān)細(xì)胞和動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中，能明顯改善組織的纖維化程度，降低細(xì)胞外基質(zhì)的沉積，尤其是對(duì)肝纖維化、腎間質(zhì)維化及糖尿病腎病具有良好的治療作用。因此，氟非尼酮的研發(fā)可以為肝纖維化患者提供一個(gè)更佳的用藥選擇，滿足未被滿足的臨床需求。

　　期中分析工作縮短藥品研發(fā)周期，助力臨床試驗(yàn)的有效性和安全性

　　為了評(píng)估不同劑量的氟非尼酮膠囊在治療慢性乙型病毒性肝炎肝纖維化中的有效性和安全性，在該項(xiàng)目的DMC工作中，圣方醫(yī)藥研發(fā)的獨(dú)立統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)，對(duì)臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)進(jìn)行了專業(yè)分析，并積極與DMC及申辦方團(tuán)隊(duì)討論，制定了期中分析計(jì)劃并完成期中分析直至最后撰寫期中分析報(bào)告。此外，圣方醫(yī)藥研發(fā)的獨(dú)立統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)還承接了DMC章程撰寫、會(huì)議組織、協(xié)調(diào)等會(huì)務(wù)工作。DMC專家根據(jù)圣方醫(yī)藥研發(fā)獨(dú)立統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)提供的有效性和安全性結(jié)果，給出了“該研究已達(dá)到方案設(shè)定的主要研究終點(diǎn)，可提前終止II期臨床試驗(yàn)的受試者入組，并考慮開展后續(xù)的Ⅲ期臨床試驗(yàn)�！钡慕ㄗh。

　　圣方醫(yī)藥研發(fā)獨(dú)立統(tǒng)計(jì)團(tuán)隊(duì)?wèi){借其卓越的專業(yè)技能和高效靈活的執(zhí)行流程，成功地完成了該項(xiàng)目期中分析的DMC工作。在節(jié)約研發(fā)成本的同時(shí)極大地縮短了藥品上市的審批進(jìn)程，從而為更快地將這一創(chuàng)新藥物推向市場創(chuàng)造了更多機(jī)會(huì)。

　　關(guān)于期中分析

　　期中分析是指在試驗(yàn)過程中數(shù)據(jù)累積到一定程度時(shí)所做的數(shù)據(jù)分析，并且根據(jù)數(shù)據(jù)分析結(jié)果按照預(yù)設(shè)程序?qū)υ囼?yàn)后續(xù)過程做出決策，例如：基于安全性或有效性數(shù)據(jù)判定試驗(yàn)繼續(xù)或終止;基于觀測到的效應(yīng)量和/或相應(yīng)誤差判定樣本量是否需要調(diào)整;受試者人群是否需要富集或擴(kuò)大，等等。期中分析計(jì)劃中需要考慮一些評(píng)價(jià)可靠性和穩(wěn)健性的統(tǒng)計(jì)方法，如敏感性分析等，以便為 DMC 的決策提供更充分的依據(jù)。

　　關(guān)于 DMC

　　數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)(Data Monitoring Committee，DMC)又稱數(shù)據(jù)安全監(jiān)查委員會(huì)(Data and Safety Monitoring Board，DSMB)或獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會(huì)(Independent Data Monitoring Committee，IDMC)，是一個(gè)獨(dú)立的具有相關(guān)專業(yè)知識(shí)和經(jīng)驗(yàn)的專家組，負(fù)責(zé)定期審閱來自一項(xiàng)或多項(xiàng)正在開展的臨床試驗(yàn)的累積數(shù)據(jù)，從而保護(hù)受試者的安全性、 保證試驗(yàn)的可靠性以及試驗(yàn)結(jié)果的有效性。

（責(zé)任編輯：華康）