提高臨床試驗(yàn)水平 推動(dòng)生物醫(yī)藥創(chuàng)新

　　生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，是落實(shí)創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略的重要組成部分，是健康中國建設(shè)的重要基礎(chǔ)。藥品上市前的臨床試驗(yàn)，是生物醫(yī)藥創(chuàng)新的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，也是臨床醫(yī)學(xué)開展科學(xué)研究的重要載體。

　　藥物臨床試驗(yàn)的基本方法是隨機(jī)雙盲對照試驗(yàn)，這種臨床試驗(yàn)的方法起源于276年前英國醫(yī)生詹姆斯·林德(James Lind)著名的壞血病對照試驗(yàn)。該試驗(yàn)是歷史上第一次嘗試用系統(tǒng)的對照試驗(yàn)方法檢驗(yàn)“藥物”的療效，從而奠定了其在臨床試驗(yàn)方法學(xué)發(fā)展史上的地位。這種以系統(tǒng)的科學(xué)方法來檢驗(yàn)藥物療效的思想，如一盞明燈照亮了人類探索醫(yī)學(xué)實(shí)證科學(xué)研究之路，帶動(dòng)了新的醫(yī)學(xué)世界觀和方法論的實(shí)踐，促使醫(yī)學(xué)科學(xué)家不斷發(fā)展和完善臨床試驗(yàn)方法學(xué)。

　　正因?yàn)檫@一試驗(yàn)的意義非凡，2005年5月20日世界衛(wèi)生組織在布魯塞爾舉行了第一個(gè)國際臨床試驗(yàn)日以紀(jì)念林德醫(yī)生的創(chuàng)舉，提醒人們重視臨床試驗(yàn)，傳播現(xiàn)代醫(yī)學(xué)科學(xué)知識。

　　生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)是戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)。我國發(fā)展生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)具有市場規(guī)模大、科技人才多的優(yōu)勢，監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)、程序、時(shí)限基本與國際接軌，近十年來產(chǎn)業(yè)發(fā)展有了很好的基礎(chǔ)，我們有條件、也有能力為健康中國建設(shè)、為人類健康事業(yè)做出更大的貢獻(xiàn)。

　　藥物臨床試驗(yàn)既是偉大的科學(xué)探索，更是一項(xiàng)肩負(fù)無數(shù)人希望、造福全人類的偉大事業(yè)。全社會都要關(guān)心、重視藥物的臨床試驗(yàn)，吸引更多的臨床醫(yī)生投入藥物臨床試驗(yàn)，動(dòng)員更多的醫(yī)院把臨床醫(yī)療與藥物試驗(yàn)結(jié)合起來，把藥物臨床試驗(yàn)作為創(chuàng)新型醫(yī)院建設(shè)的重要載體，作為培養(yǎng)臨床醫(yī)學(xué)科學(xué)家的重要平臺，出更多高質(zhì)量的成果。

　　要努力提高藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量和水平。藥物臨床研究水平是衡量醫(yī)療機(jī)構(gòu)和臨床醫(yī)生科學(xué)素養(yǎng)的重要標(biāo)志。要認(rèn)真研究藥物發(fā)展歷史上成功的經(jīng)驗(yàn)和失敗的教訓(xùn)，加強(qiáng)醫(yī)務(wù)人員臨床試驗(yàn)基本知識和技能的培訓(xùn)。要鼓勵(lì)醫(yī)生積極參與臨床試驗(yàn)方案的設(shè)計(jì)，提高臨床試驗(yàn)方案的科學(xué)性。要自覺遵守《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》(GCP)的各項(xiàng)規(guī)定，所有臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)都要如實(shí)記錄，及時(shí)記錄，不能選擇性記錄，不能棄用相關(guān)數(shù)據(jù)，確保臨床研究的數(shù)據(jù)真實(shí)性、完整性、規(guī)范性。要加強(qiáng)臨床試驗(yàn)的監(jiān)督管理，嚴(yán)肅懲處數(shù)據(jù)造假行為。要把臨床試驗(yàn)成果作為醫(yī)生評定職稱和晉升職務(wù)的重要依據(jù)，激勵(lì)更多的優(yōu)秀的醫(yī)生投身于生物醫(yī)藥的研發(fā)。

　　要鼓勵(lì)臨床試驗(yàn)方法與監(jiān)管評價(jià)的創(chuàng)新。藥物研發(fā)正在變得愈加復(fù)雜、耗時(shí)、昂貴與不確定，需要臨床試驗(yàn)方法和評價(jià)的制度創(chuàng)新。要在堅(jiān)持實(shí)證科學(xué)原則基礎(chǔ)上，鼓勵(lì)新藥臨床試驗(yàn)研發(fā)工具的開發(fā)，如分散式臨床試驗(yàn)、人工智能的算法評估、新型臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)、遠(yuǎn)程臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)收集數(shù)字化平臺、患者體驗(yàn)數(shù)據(jù)應(yīng)用、真實(shí)世界證據(jù)研究等等。要用數(shù)據(jù)科學(xué)、信息科學(xué)、虛擬科學(xué)等學(xué)科的最新成果，推進(jìn)以患者為中心的新型臨床試驗(yàn)運(yùn)行與監(jiān)管評價(jià)體系建設(shè)。

　　要努力提高臨床研究的效率。藥物研發(fā)競爭是全球性的競爭，失敗的風(fēng)險(xiǎn)遠(yuǎn)大于成功的可能。成功固然可喜，失敗也不必過于沮喪。我們要努力避免的是由于主觀原因、工作原因造成的臨床試驗(yàn)的失敗。藥物研發(fā)各個(gè)環(huán)節(jié)的時(shí)間的節(jié)約、效率的提高，都意味著藥物研發(fā)成本的節(jié)約，意味著藥物研發(fā)競爭中勝出概率的增加。

　　要保障臨床研究志愿者的權(quán)益。臨床研究志愿者是藥物安全性、有效性的親歷者，也是科學(xué)進(jìn)步的貢獻(xiàn)者，應(yīng)該得到全社會的尊重。臨床試驗(yàn)前，要確保志愿者試知情同意;試驗(yàn)過程中，要符合倫理規(guī)范;試驗(yàn)結(jié)束后，對于分配在安慰劑組的患者，要及時(shí)進(jìn)行研究藥物的治療。要把維護(hù)志愿者的權(quán)益放在最高地位，努力使臨床試驗(yàn)志愿者從藥物臨床試驗(yàn)中獲益。

　　要大力倡導(dǎo)臨床試驗(yàn)的國際化。成功上市的藥品，一個(gè)重要的標(biāo)志是實(shí)現(xiàn)科技、人文與商業(yè)的全球化。這種成功的基礎(chǔ)是全球的多中心臨床試驗(yàn)，使創(chuàng)新藥物得到各國監(jiān)管機(jī)構(gòu)的認(rèn)同。要努力營造有利于創(chuàng)新的監(jiān)管環(huán)境和市場環(huán)境，吸引各類初創(chuàng)企業(yè)和跨國企業(yè)來華開展創(chuàng)新藥的臨床試驗(yàn)，同時(shí)也要鼓勵(lì)生物醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)走出國門，到國外開展創(chuàng)新藥物臨床試驗(yàn)、申報(bào)藥物上市，用中國的創(chuàng)新造福各國人民。

　　生物醫(yī)藥發(fā)展前景廣闊，臨床試驗(yàn)大有可為。希望廣大醫(yī)務(wù)工作者、科學(xué)家和新藥開發(fā)者積極投身這一偉大的科學(xué)探索，為造福人類健康做出中國應(yīng)有的新貢獻(xiàn)。

　　(注：作者是原國家食品藥品監(jiān)督管理總局局長，現(xiàn)任第十四屆全國政協(xié)常委、經(jīng)濟(jì)委員會副主任，中國國際經(jīng)濟(jì)交流中心常務(wù)副理事長。)

（責(zé)任編輯：華康）