梗阻性肥厚型心肌病、銀屑病相關(guān)創(chuàng)新藥物納入國(guó)家醫(yī)保目錄

　　國(guó)家醫(yī)療保障局最新公告顯示，百時(shí)美施貴寶旗下兩款創(chuàng)新藥物，心肌肌球蛋白抑制劑——瑪伐凱泰膠囊、口服酪氨酸激酶2(TYK2)變構(gòu)抑制劑——氘可來(lái)昔替尼片，已正式納入《國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄(2024年)》。新版醫(yī)保目錄于2025年1月1日起正式實(shí)施，各地報(bào)銷流程及時(shí)間以當(dāng)?shù)卣�府公告為�?zhǔn)。

　　進(jìn)一步滿足梗阻性肥厚型心肌病患者長(zhǎng)期治療需求

　　據(jù)悉，瑪伐凱泰膠囊是首款納入國(guó)家醫(yī)保目錄的梗阻性肥厚型心肌病創(chuàng)新治療藥物，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)心功能分級(jí)Ⅱ-Ⅲ級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白。HCM主要是由于編碼肌小節(jié)相關(guān)蛋白基因致病性變異導(dǎo)致的，或病因不明的，以心肌肥厚為特征的心肌病，左心室壁受累最為常見(jiàn)�，敺�凱泰膠囊能夠靶向疾病核心病理生理機(jī)制，通過(guò)與心肌肌球蛋白的可逆性結(jié)合，減少肌球蛋白和肌動(dòng)蛋白橫橋的數(shù)量，以減輕心肌的過(guò)度收縮，并改善舒張功能，有望助力實(shí)現(xiàn)相關(guān)指南建議的“緩解臨床癥狀，延緩疾病進(jìn)展，改善心臟功能”三大治療目標(biāo)，具有重大意義。

　　憑借其獨(dú)特的作用機(jī)制和創(chuàng)新性，瑪伐凱泰膠囊此前在美國(guó)和中國(guó)分別獲得由藥品監(jiān)管相關(guān)部門(mén)授予的“突破性治療藥物”資格認(rèn)證，并已通過(guò)中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局優(yōu)先審評(píng)審批，于今年在國(guó)內(nèi)獲批上市。目前，瑪伐凱泰膠囊已被納入國(guó)內(nèi)外多個(gè)權(quán)威指南推薦，有望重新定義這一患者群體的治療前景。此次納入醫(yī)保后，中國(guó)梗阻性肥厚型心肌病患者對(duì)創(chuàng)新藥物的長(zhǎng)期治療需求將得到進(jìn)一步滿足，患者的疾病負(fù)擔(dān)和醫(yī)療體系負(fù)擔(dān)有望減輕，讓更多患者回歸正常工作和生活，具有重要的臨床和社會(huì)價(jià)值。

　　北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)表示：“梗阻性肥厚型心肌病是一種慢性、進(jìn)行性的心臟疾病，影響患者的日常工作和生活，是一種需要持續(xù)管理的疾病。今年9月公布的全球長(zhǎng)期擴(kuò)展研究(MAVA-LTE)顯示，相關(guān)隊(duì)列患者在接受瑪伐凱泰膠囊超過(guò)180周連續(xù)治療后多項(xiàng)心臟指標(biāo)獲得了持續(xù)穩(wěn)定改善，且安全性良好，這無(wú)疑證明了瑪伐凱泰膠囊在長(zhǎng)期治療中的重要地位與作用。而此前相關(guān)臨床研究也已證實(shí)，瑪伐凱泰膠囊能夠在緩解左心室流出道梗阻、改善臨床癥狀等方面為中國(guó)患者帶來(lái)了顯著獲益。我們期待瑪伐凱泰膠囊納入醫(yī)保后，中國(guó)患者的長(zhǎng)期治療需求能夠進(jìn)一步得到滿足，讓獲益患者能夠持續(xù)獲得創(chuàng)新藥物，不因經(jīng)濟(jì)原因而放棄治療，取得最大化治療效果。”

　　讓更多銀屑病患者回歸美好生活

　　此次同時(shí)被納入新版醫(yī)保目錄的氘可來(lái)昔替尼片是全球首個(gè)且目前唯一獲批的TYK2變構(gòu)抑制劑，于2023年10月獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，用于適合系統(tǒng)治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。銀屑病是個(gè)體與環(huán)境相互影響誘發(fā)的免疫介導(dǎo)的慢性、復(fù)發(fā)性、炎癥性、系統(tǒng)性疾病，有研究顯示，其在中國(guó)人群的患病率約為0.47%，患者人數(shù)超700萬(wàn)，其中近六成患者病情已發(fā)展至中度或重度，且大部分罹患的是斑塊狀銀屑病。皮膚損傷是銀屑病最明顯的癥狀之一，會(huì)給患者帶來(lái)巨大的壓力，甚至引發(fā)心理疾病。此外，作為一種免疫相關(guān)性疾病，銀屑病還可引發(fā)包括銀屑病關(guān)節(jié)炎、心血管疾病、代謝性疾病、肝腎疾病、自身免疫性疾病在內(nèi)的多種共病。這些疾病的發(fā)生和嚴(yán)重程度與銀屑病的嚴(yán)重程度有明確相關(guān)性。因此，中重度銀屑病患者應(yīng)及時(shí)啟用系統(tǒng)治療來(lái)控制疾病發(fā)展。

　　“銀屑病是一種慢性病，需要長(zhǎng)期管理。因此，藥物的有效性、安全性、便捷性和穩(wěn)定性都會(huì)影響到患者長(zhǎng)期治療的意愿和依從性。”北京大學(xué)人民醫(yī)院皮膚科張建中教授表示，“口服靶向藥物是目前銀屑病治療領(lǐng)域的前沿手段，很好地兼顧了療效和安全。氘可來(lái)昔替尼片作為一款口服靶向藥，一天一片十分便捷，有助于患者短期和長(zhǎng)期治療。氘可來(lái)昔替尼片療效持久穩(wěn)定，是一個(gè)很好的長(zhǎng)期治療方案。此次氘可來(lái)昔替尼片納入醫(yī)保，可讓更多患者用得起，甚至用得久。作為醫(yī)生，我們也為患者感到高興。”

　　百時(shí)美施貴寶副總裁、中國(guó)及亞洲區(qū)域市場(chǎng)總經(jīng)理、中國(guó)區(qū)總裁陳思淵表示：“兩款創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國(guó)后，我們第一時(shí)間參與到國(guó)家醫(yī)保談判中，目的只有一個(gè)，就是盡快惠及更廣大的患者。此次納入醫(yī)保目錄可有效降低患者的用藥負(fù)擔(dān)，體現(xiàn)了政府提高優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源可及性的決心與努力。接下來(lái)，百時(shí)美施貴寶將繼續(xù)與各方攜手，積極支持支付方和當(dāng)?shù)卣�府的工作，盡快實(shí)現(xiàn)藥物在各省份的醫(yī)保可及，讓更多中國(guó)患者獲益于創(chuàng)新藥物，踐行百時(shí)美施貴寶‘中國(guó)2030戰(zhàn)略’這一長(zhǎng)期承諾。”

（責(zé)任編輯：華康）