圣方醫(yī)藥研發(fā)董事長陳杰博士：數(shù)字化與AI技術(shù)驅(qū)動，去中心化臨床試驗的黃金時代

　　近日,2024 人工智能(AI)與生物醫(yī)藥生態(tài)大會盛大召開。此次大會匯聚了近百位來自頂尖學(xué)術(shù)界和企業(yè)界的專家,以及近千位專業(yè)參會代表,共同探討AI在生物醫(yī)藥領(lǐng)域的最新技術(shù)成就、前沿進(jìn)展及關(guān)鍵問題。圣方醫(yī)藥研發(fā)董事長&首席科學(xué)官陳杰博士受邀出席,發(fā)表了“去中心化臨床試驗和人工智能:統(tǒng)計學(xué)的視角”主題演講。

　　去中心化臨床試驗(DCT)的興起

　　在傳統(tǒng)臨床試驗中,包括疾病評估和患者訪視等環(huán)節(jié)通常在臨床研究中心進(jìn)行,通過嚴(yán)謹(jǐn)?shù)碾S機(jī)對照試驗、盲法設(shè)計和經(jīng)過嚴(yán)格培訓(xùn)的研究者來評估受試者的安全性與有效性。然而,這類試驗正面臨著成本高昂、受試者招募難以及無法充分代表目標(biāo)人群等諸多挑戰(zhàn)。在這一背景下,去中心化臨床試驗(Decentralized Clinical Trials,DCT)應(yīng)運(yùn)而生,為臨床試驗帶來了新的可能性。

　　作為一種新興模式,DCT的核心特點(diǎn)在于其去中心化的設(shè)計。陳杰博士解釋道,DCT通過利用數(shù)字化醫(yī)療技術(shù),將臨床試驗的實施和數(shù)據(jù)收集過程轉(zhuǎn)移到傳統(tǒng)的臨床試驗中心以外的地方(包括受試者住所等)進(jìn)行。他強(qiáng)調(diào),“DCT并非與傳統(tǒng)臨床試驗完全割裂,而是介于傳統(tǒng)臨床試驗與實用性臨床試驗之間,其關(guān)鍵在于利用數(shù)字化醫(yī)療技術(shù),降低成本、縮短周期,提高臨床試驗的效率和質(zhì)量。”

　　人工智能在DCT中的應(yīng)用

　　隨著科學(xué)技術(shù)的不斷創(chuàng)新發(fā)展,數(shù)字健康技術(shù)(DHT)中的人工智能(AI)、機(jī)器學(xué)習(xí)(ML)等在DCT中的應(yīng)用正日益廣泛和深入,已被應(yīng)用到篩選受試者、遠(yuǎn)程知情、診治、隨訪以及數(shù)據(jù)收集等環(huán)節(jié)。

　　陳杰博士從統(tǒng)計學(xué)的視角出發(fā),分享了具體應(yīng)用場景:

　　受試者入組:通過對數(shù)據(jù)庫(如電子健康檔案、疾病登記等)信息的分析識別符合條件的受試者、利用區(qū)塊鏈技術(shù)匹配臨床試驗、遠(yuǎn)程醫(yī)療簽署知情同意書等;

　　受試者維護(hù):健康助手(如提醒服藥、隨訪等)、個體化醫(yī)療推薦、不良反應(yīng)管理等;

　　遠(yuǎn)程醫(yī)療:研究者可通過互聯(lián)網(wǎng)或物聯(lián)網(wǎng)等系統(tǒng)對受試者遠(yuǎn)程溝通、診治、隨訪等;

　　復(fù)雜分析:使用機(jī)器學(xué)習(xí)進(jìn)行數(shù)據(jù)整合、復(fù)雜趨勢識別、基于風(fēng)險的監(jiān)測、受試者健康和不良反應(yīng)預(yù)測等。

　　DCT極大地改變甚至重塑了患者參與臨床試驗的流程,陳杰博士進(jìn)一步舉例闡釋了 DCT在實際中的應(yīng)用價值。比如,對于罕見病患者、行動不便者或者地處偏遠(yuǎn)難以到達(dá)醫(yī)療中心的患者,借助區(qū)塊鏈等技術(shù),能夠收集患者信息,從而將患者與臨床試驗相連接。以銀屑病為例,患者入組后,可以依靠 AI 系統(tǒng)、遠(yuǎn)程醫(yī)療等手段進(jìn)行維護(hù),通過自行拍照或者參加虛擬會議等方式來進(jìn)行病情評估,進(jìn)而提升了效率和質(zhì)量。

　　圣方醫(yī)藥研發(fā)的創(chuàng)新實踐:TrialCAT®

　　作為AI驅(qū)動的創(chuàng)新醫(yī)藥研發(fā)合作伙伴,圣方醫(yī)藥研發(fā)始終將患者需求放在首位,致力于對解決醫(yī)藥行業(yè)痛點(diǎn)展開有益的探索。陳杰博士介紹:

　　圣方醫(yī)藥研發(fā)在去中心化臨床試驗領(lǐng)域積極探索并付諸實踐,自主研發(fā)了智能系統(tǒng)— TrialCAT®馨藥助手,借助 AI 賦能專業(yè)的患者管理,實現(xiàn)全流程可視化。該系統(tǒng)通過數(shù)字化的運(yùn)營流程,達(dá)成專家網(wǎng)絡(luò)建立、AI 輔助智能匹配、AI 智能數(shù)據(jù)采集以及遠(yuǎn)程受試者管理和分析報表生成等目標(biāo)。

　　DCT 獲得了越來越多的認(rèn)可,正逐漸成為被廣泛運(yùn)用的臨床研發(fā)范式。然而,其在實際應(yīng)用中依舊存在一些問題,如AI/機(jī)器學(xué)習(xí)如何應(yīng)用于數(shù)據(jù)分析、其算法透明度與解釋性欠佳、數(shù)據(jù)異質(zhì)性、隱私和安全難題,以及現(xiàn)有監(jiān)管框架對 AI 技術(shù)的適應(yīng)性不足等。

　　針對這些挑戰(zhàn),陳杰博士建議加強(qiáng)監(jiān)管和規(guī)范制定工作,同時推動技術(shù)創(chuàng)新和應(yīng)用研究,DCT的要素和AI/機(jī)器學(xué)習(xí)方法的應(yīng)用應(yīng)在研究方案或者統(tǒng)計分析計劃書中明確描述,以確保臨床試驗的科學(xué)、有效和合規(guī)。圣方醫(yī)藥研發(fā)也將深度參與其中,通過技術(shù)創(chuàng)新數(shù)字化解決方案,不斷拓展DCT的應(yīng)用場景,更高效地賦能新藥開發(fā),達(dá)到降本增效的目的。

（責(zé)任編輯：華康）